改良型新藥成為藥物研發熱門
欄目:行業資訊 發布時間:2021-09-01

改良型新藥研發優勢

改良型新藥是指在已知活性成分的基礎上,對其結構、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應癥等進行優化且具有明顯臨床優勢、境內外均未上市的藥物,注冊分類為2類。改良型新藥是對已知活性成分的上市藥品進行優化,被改良藥品的結合靶點、作用機制、藥效學數據、藥動學數據、有效性證據和安全性特征均較為明確。

改良型新藥的臨床研發應立足于明確的臨床需求,如現有已上市藥品療效待提高、毒性待改善或給藥方式待優化等;開展必要的臨床試驗,對臨床優勢進行概念驗證,并進行最終確證。

目前,國內的2類新藥研發處于起步階段,市場上涉足的企業不多且較為分散。與美國類似,我國主要聚焦2類新藥的企業可分為兩類:一類為具有一定規模的創新藥企業;另一類為新型藥物DDS(給藥系統)平臺公司。

截至2021年3月底,國家藥監局藥品審評中心(CDE)一共公布了787個2類化學藥改良型新藥受理號,其中2.4類(新適應癥)受理號最多,占比近60%;其次是2.2類(新劑型);2.1類(改晶型)和2.3類(新復方制劑)相對較少。

改良型新藥與仿制藥相比,無論在結構改良、劑型改良、新復方制劑或者新適應癥方面,都有一定的技術或專利壁壘;但是改良型新藥相較仿制藥有3至4年的監測期,生命周期明顯拉長,回報率也顯著提升,因此,近幾年在國內的發展進程逐步加快。

基于我國與國際制劑研發水平的差距,近些年來,我國重點加強了對滲透泵、微孔膜、長效緩釋、靶向、定時脈沖等國際先進劑型及相關輔料的研究。1995年,我國藥物制劑國家工程研究中心創建,率先在國內建立了多個新型制劑技術平臺,例如激光打孔滲透泵控釋片、緩釋微粒、緩釋混懸劑、生物黏附制劑、經皮給藥制劑、長效注射微球、注射用脂質體等技術平臺,并設計制造了相應的設備和生產線。

2.2類改良型新藥主要針對劑型、工藝等進行改進,不改變藥物的藥理活性,主要通過新劑型的優勢體現產品的臨床優勢,因此相對較為簡單,且具有很明確的研發目標。同時,因為活性成分未改變,很多改進不需要做大規模臨床試驗,只需要通過BE(生物等效性)試驗證明其藥動學一致。此外,2.2類改良型新藥在研發成本方面也較有優勢,符合我國目前行業的特點,因此申報數量呈逐年增多的趨勢。

2.4類改良型新藥是新適應癥的申報,從目前申報的藥品種類來分析,主要集中在抗腫瘤領域。主要原因在于,新的抗腫瘤藥物的適應癥只會被有條件批準某一種腫瘤,隨著研究的更加深入和治療時間越來越長后,發現該藥物對其他腫瘤也有效,企業就會再次申報,故出現這樣的局面。

2.1類和2.3類改良型新藥申報數量較少,主要是由于目前國內藥企普遍規模偏小,研發實力不強,只有極少數藥企具有開發這類新藥的能力;其次這兩類新藥需要做大規模臨床研究以證明其安全性和有效性,研發時間長,風險相對較大,一般企業沒有熱情。(摘自《中國醫藥報》)